如蝴蝶的翅膀一触即损，遗传性大疱性表皮松解症（EB）患儿的皮肤就是如此脆弱不堪，哪怕是轻微的触碰，也会引发水疱或血疱，继而溃烂。因此，这些孩子被称为“蝴蝶宝贝”。在复旦大学，有一群年轻人正努力为饱受病痛折磨的“蝴蝶宝贝”重塑生命之肤的希望。
上海市第二届“海聚英才”大学生创新创业大赛落下帷幕，复旦大学上海医学院附属儿科医院博士曹巧玉领衔的团队的项目获得二等奖，收获许多关注，团队自主研发非病毒载体精准基因递送技术，通过无创涂抹的方式，为“蝴蝶宝贝”提供一种长效、安全、低价的治疗方案。
大赛现场
切肤之痛
故事的缘起，要从曹巧玉研究生第一年的临床实习说起。那时她在皮肤科的病房里第一次见到了“蝴蝶宝贝”，“那些孩子，全身缠满绷带，小小的身体上布满了新旧不一的水疱和伤口，有些甚至已经溃烂，散发出令人心疼的气味。”孩子们因为疼痛而蜷缩着小小的身体，可是眼睛里却依然闪烁着对生活渴望的光芒。那一刻，曹巧玉的心被深深触动了，她真切地感受到这种“不死癌症”带来的折磨，她暗自下定决心，一定要为这些孩子们做点什么，让他们能够拥有一个正常、少痛苦的童年。
带着这份初心，她走进了实验室。传统的治疗方法往往效果不佳，且伴随着高昂的费用和巨大的痛苦。例如，现有药物疗法效果甚微，起效时间长达3-6个月；骨髓移植治疗痛苦，免疫排斥反应导致50%以上失败；而病毒基因载体注射不仅价格昂贵（每年20万-50万美元），还存在易产生抗体、变异风险和生物安全性差等问题。“面对困境，必须另辟蹊径，我们决定从非病毒基因递送做突破。”她说。
实验室
新途径解困
从头开始，从机制研究起步，在指导教师李明教授的带领下逐步搭建起多中心研发团队，并在复旦大学附属儿科医院张若老师和复旦大学创新学院赵星敏老师的支持下促成多学科交叉架构。在团队王晨飞博士的带领下，终于合成出了新型阳离子聚合物，解决了溶酶体逃逸的瓶颈问题。实验室里大家夜以继日，只为摸索最合适的参数。当在动物实验里，第一次看到了缺陷基因得以恢复时，那一刻整个团队都欢呼起来。
回头一看，竟然已走过七年，最终成功研发出一种创新的非病毒载体精准基因递送技术，并应用于产品，创新了由医用芦荟胶搭载阳离子聚合物的疗法，彻底颠覆了传统的有创注射方式，实现了无创涂抹治疗。“想象一下，孩子们不再需要忍受针扎的痛苦，只需轻轻涂抹，就能让皮肤逐渐恢复健康，这是多么大的改变啊！”曹巧玉说。
团队发明了一种高性能的阳离子聚合物（ER-HPAE），像一个微型且智能的“快递员”，能够精准地包裹住靶定基因，将其递送到人体细胞中。这种聚合物不仅分子结构紧凑、可调控，能有效包裹大分子化合物，更重要的是，它通过一步合成，成本比同类产品低40%，大大降低了治疗门槛。在动物实验中疗效令人振奋：基因回补效率高达1.8倍，甚至超越了正常水平，同时在组织结构保护和安全性方面也展现出明显优势，递送后未见任何明显的坏死现象。更重要的是，治疗成本仅为每年6万元，与现有病毒基因载体治疗方案动辄数百万的费用相比，减轻了沉重负担。此外，其载体降解时间短，皮肤迅速再生，而愈后维持时间久，为患者带来了持久的疗效。
走向市场
最近曹巧玉有了新的身份——创业者。“最大的变化莫过于思维方式的转变。”她坦言，“过去只需要关注实验室里的实验、病房里的病人，但现在必须考虑临床需求、产业落地、政策和资金，这是一条完整的转化链条。”她深知，科研成果能否转化，能否真正改变患者命运，关键在于临床牵引和跨学科合作。
目前创业团队成员既有临床医生、材料学博士，也有经济学和法学背景的专业人才，大家分别来自复旦、交大、西交大等多所高校。“我们因为同一个初心——帮助‘蝴蝶宝贝’——走到了一起。有人专注研发，有人负责患者管理，有人负责运营财务，每个人都在做最擅长的事情，共同推动这一事业向前发展。”
新药研发是个“高投入、长周期”的过程，团队已经走了七年，未来还需要更多的临床验证、注册审批。但曹巧玉始终觉得，虽然过程艰难，可每次看到实验动物或患者的皮肤屏障逐渐恢复，团队都重新获得力量。“我们的目标是到2030年，能够让这款产品真正上市，让治疗不再是奢侈品，而是所有患者都能用得上的希望。”
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